- 其他额外的要求：
- 信息透明性：根据指引，所有获得加速核准的药品，其药品仿单中适应症相关段落需清楚说明使用限制及潜在临床效益的不确定性，并指出FDA的批准是基于加速核准管道的声明。这一要求旨在提高信息透明度，让患者在使用这些经特殊审核的药品时，能够了解其潜在风险与效益。
- 宣传广告的适当性：所有营销宣传数据必须经FDA审查，确保内容真实并防止误导性宣传，避免患者和医疗专业人员产生误解。
- 确认性试验的进度更新：厂商需定期提交报告，更新确认性试验的进展情况，确保试验能按规划进行。
- 撤销核准的程序(Withdrawal of Accelerated Approval)：
如果确认性试验未能验证药品的临床效益，或厂商未按时完成试验，或有新的安全性或有效性问题，甚至若厂商散布虚假宣传数据，FDA可启动加速核准撤销程序，包括：通知厂商、提供撤回解释、公开征求意见、与厂商会议以及召开专家咨询委员会等步骤，确保程序公平与透明。此外，FDA将就撤回提议征求公众意见并在网站发布该意见摘要及其响应。
总结
加速核准计划针对未满足的医疗需求，如严重或危及生命的疾病，透过替代指标或中间临床指标加速药品审核，同时要求确认性试验以验证临床效益，并设置撤销程序以平衡其利弊。为确保科学决策，FDA可能咨询外部专家并持续更新指引，结合最新研究与临床实践，确保药品开发与应用既有效又安全。指引草案强调了该计划在满足医疗需求的重要性，并重视上市后FDA与厂商的合作及对科学证据的审慎评估，以兼顾药品早期可用性与患者安全。
延伸阅读
U.S. FDA. Expedited Program for Serious Conditions－Accelerated Approval of Drugs and Biologics. (Draft Guidance) Dec. 2024
