你不得不知孤兒藥資格美國與歐盟之間的差異

支持罕見疾病的開發與評估乃美國食品藥物監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的重中之重；然而，在FDA與EMA的法規規範中，孤兒藥的應用特徵有不同之處。首先，FDA和EMA對罕見疾病的定義各不相同，美國《孤兒藥法案》將罕見疾病定義為在美國影響不到20萬人的疾病或病症；而EMA其定義則為影響歐盟成員地區每10,000人不足5人的疾病，除此盛行率標準外，EMA還要求證明產品比現有滿足的診斷、預防或治療方法具有顯著優勢。

為了提高申請的成功率，EMA強烈建議申辦者在預計提交申請日期日至少2個月前，要求與審查單位舉行提交前會議（pre-submission meeting）。在此提交前會議中，申辦者將可免費提供初步的申請草案並透過電話會議進行產品以及方案的簡短介紹。另一方面，對於同是FDA的孤兒藥申請者而言，申辦者可以通過正式或非正式會議與FDA孤兒產品開發辦公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）討論、澄清有關政策的分歧；然而，這些會議並非是提交前會議或互動性審查會議，亦非討論補充信息是否完整或充分。

FDA與EMA孤兒藥申請比較表：

	FDA	EMA
資格標準	該產品旨在用於罕見疾病或病症；該疾病或病症在美國影響人數少於20萬；必須有強力的科學依據支持在建議的適應症中使用該產品。	產品必須用於治療、預防或診斷於危及生命或長期使人衰弱的疾病；該疾病在歐盟的盛行率不得超過萬分之五，抑或該醫療產品之營銷不足以回收所需開發成本；該疾病沒有令人滿意的診斷、預防或治療方法或雖有存在方法，但該醫療產品仍顯現顯著的益處。
資格認定後益處	在取得NDA或BLA許可後擁有7年市場獨佔權（註：若活性成分已被核准上市，則無法使用該益處）。	上市後10年市場獨佔權。

藥物開發的全球化增加了藥物監管機構之間協調和合作的需要，醫療產品開發商可能希望同時向EMA和FDA申請孤兒認定，在此情況下，申辦者可以藉由共同使用的申請表向FDA與EMA遞出申請。