寡核苷酸（Oligonucleotide）是一種新興的藥物分類，近年來也有越來越多的寡核苷酸藥物被研發並被FDA核准，而投入藥物市場。除了作為罕見疾病治療之外（如治療治療成年患者遺傳性轉甲狀腺素介導的類澱粉變性（hereditary transthyretin-mediated amyloidosis, hATTR）引起的多發性神經病變（polyneuropathy）的首個RNAi藥物Onpattro），目前亦有針對常見慢性疾病進行開發或取得藥證的寡核苷酸藥物，如用於降低心血管疾病患者之低密度膽固醇的RNAi藥物Leqvio。
寡核苷酸包括各種合成修飾的RNA或RNA/DNA雜交體，它們通常會改變目標基因 RNA 或蛋白質的表達。寡核苷酸藥物的複雜度，包括作用機制、結構、大小、序列和遞送策略，皆存在不同程度的差異，也因為上述不同產品的差異性，FDA認為雖然寡核苷酸藥物通常會迅速從體循環中清除，但它們可能會在特定組織中停留更長時間，並且具有較長的半衰期。因此FDA會希望藥廠額外進行一些對策，以釐清寡核甘酸新藥在包含QTc間期延長、可能導致額外的免疫反應、與潛在肝腎功能損害影響寡核甘酸藥物代謝等議題之安全性疑慮。
詳情請參閱FDA Guidance for Industry <Clinical Pharmacology Considerations for the Development of Oligonucleotide Therapeutics>